A menudo a las enfermedades que afectan a un porcentaje bajísimo de la población se les dedica menos esfuerzo que a las que afectan a más gente, con el resultado de que tales enfermedades raras siguen siendo incurables. Por eso es muy loable que unos científicos hayan logrado desarrollar una innovadora terapia genética para tratar una enfermedad tan rara que, según el último recuento, solo afecta a 135 niños en todo el mundo.
La nueva terapia “reprograma” células para revertir las deficiencias neurológicas graves que son responsables de esa enfermedad, denominada “deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa”, o, abreviadamente, deficiencia de AADC (por sus siglas en inglés).
Los resultados de esta línea de investigación y desarrollo ofrece una nueva esperanza a quienes viven con esa y otras enfermedades genéticas neurodegenerativas incurables.
El avance, prometedor pero por ahora solo experimental, es obra de un equipo que incluye, entre otros, a Krystof Bankiewicz y James “Brad” Elder, ambos de la Universidad Estatal de Ohio en Estados Unidos.
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